Bekijk Esra (12) en Brent (15) Familie Verhoek

Twee broers uit Veenendaal die lijden aan de spierziekte van Duchenne, Brent (15) en Esra (12), deden van september 2008 tot maart 2010 mee aan een internationaal medisch onderzoek waarbij het nieuwe medicijn Ataluren getest werd.

Baat

In die tijd werd medisch aangetoond dat zij er veel baat bij hadden. Schoolprestaties verbeterden, hun fysieke mobiliteit ging vooruit en ook was er een positief effect op hun hartfunctie. In de dagelijkse praktijk merkten zowel de ouders als de jongens vele voordelen van het gebruik van Ataluren. "Ze deden het heel erg goed toen ze het middel kregen", zegt vader Ronald Verhoek. "Ze hadden veel meer plezier."

Bij mensen met de ziekte van Duchenne worden de spieren steeds slapper. Tussen hun tiende en vijftiende levensjaar komen de meeste patiënten in een rolstoel terecht. In de late puberteit moeten ze aan de beademing. De helft van de patiënten overlijdt voordat ze 30 worden.

Afgebroken

Ondanks de goede resultaten van het medicijn Ataluren, werd het onderzoek in maart 2010 voortijdig afgebroken. Sindsdien krijgen de jongens het middel niet meer. De achteruitgang als gevolg van hun ziekte was volgens artsen en de ouders duidelijk waarneembaar.

"Hoewel mijn zoons spelenderwijs bekend zijn geraakt met hun ziekte, zijn ze nu heel verdrietig. Ze hebben anderhalf jaar lang het positieve effect van het medicijn gezien, maar weten nu dat ze zonder het middel in een rolstoel komen. Het heeft zoveel gedaan voor ons, daarom kwam de klap des te harder aan", zegt Verhoek.

Ethische gronden

Bij dit soort medische onderzoeken is het gebruikelijk - mits er geen bijwerkingen zijn - dat patiënten die tijdens het onderzoek baat hadden bij een geneesmiddel in de onderzoeksfase, dit op ethische gronden blijven krijgen (compassionate use), ook al stopt het onderzoek en ook al wordt het middel niet op de markt gebracht.

Dit is bepaald in de verklaringen van Helsinki waarin de voorwaarden zijn vastgelegd waaraan medische studies met mensen moeten voldoen. Deze bepalingen zijn vastgesteld door de World Medical Association en door alle aangesloten landen onderschreven. Patiënten uit Amerika en Canada hebben die mogelijkheid inmiddels gekregen.

Kort geding

De afgelopen periode hebben de ouders van Brent en Esra alles gedaan wat in hun vermogen ligt om het middel voor hun zoons beschikbaar te krijgen. Zonder resultaat. Volgens de advocaat van de familie is er geen enkele reden om het medicijn niet te verstrekken. Het ligt gewoon op de plank. Hij kan geen juridische argumenten verzinnen waarom ze er geen recht op zouden hebben. Met het kort geding tegen farmaceut Genzyme willen de ouders alsnog bereiken dat hun beide zoons Ataluren, waar zij zoveel baat bij hadden, opnieuw verstrekt krijgen.

Vanavond exclusief in Nieuwsuur het verhaal van Brent en Esra.

Vragen en/of opmerkingen? Mail de maker: Jane van Laar (Jane.van.Laar@Nieuwsuur.nl)